L'Association française contre les myopathies et la firme d'ingénierie génomique Cellectis, lancent ensemble un programme de recherche fondé sur la chirurgie du génome par méganucléases visant à traiter plusieurs maladies génétiques.
Le programme lancé aujourd'hui par l'AFM et Cellectis prévoit la fabrication de méganucléases spécifiques pour un total de 7 gènes cibles sur une période de 5 ans, dont, dans l'immédiat, les gènes de la béta-globine, muté dans la drépanocytose et la béta-thalassémie et celui de la dystrophine impliqué dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker. Ces molécules seront validées dans des systèmes cellulaires et animaux, préalable nécessaire à leur utilisation dans des applications cliniques ultérieures.
Le financement du programme par l'AFM, grâce aux dons du Téléthon, s'élève à hauteur de 8,372 Millions d'Euros sur cinq ans, Les termes de l'accord prévoient un retour financier pour l'AFM dès la perception par Cellectis de revenus de l'exploitation des outils développés.
"Nous sommes particulièrement heureux de démarrer ce programme avec l'AFM. Apporter une solution thérapeutique aux patients atteints de maladies génétiques est une des motivations profondes qui ont conduit au lancement de notre filiale thérapeutique, a déclaré Frédéric Pâques Directeur de Cellectis Genome Surgery. De multiples étapes restent à franchir pour y parvenir, mais notre approche constitue un espoir très important de thérapie pour les maladies génétiques sévères".
Pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM : "Les méganucléases représentent une piste thérapeutique innovante très prometteuse et un espoir supplémentaire de guérison pour nos malades. Ce partenariat ambitieux avec un acteur clé du secteur des biotechnologies, en lien avec le réseau de compétences scientifiques et cliniques animé par l'AFM, doit permettre d'optimiser les chances de parvenir à mettre au point cette nouvelle génération de médicaments".
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